Nuovi farmaci: tra speranza e realtà

Giovedì 28 aprile si è tenuta la tradizionale assemblea dei genitori e soci del Comitato.

Ringraziamo i partecipanti, il Prof. Biondi e il dr. Rizzari che assieme ai medici coinvolti negli studi sui nuovi farmaci, agli infermieri e alle loro referenti infermieristiche nonchè alle data managers hanno illustrato il complesso mondo dei nuovi farmaci e spiegato come dietro di esso ci sia un sistema molto articolato fatto di norme, regolamenti e professionisti che seguono passo passo l’implementazione degli studi, il loro controllo e la somministrazione dei farmaci innovativi ai nostri piccoli pazienti.

Partendo da alcuni tristi esempi storici di medicinali immessi sul mercato e poi rivelatisi nocivi siamo arrivati a vedere come oggi prima dell’entrata in uso di un farmaco e della sua commercializzazione i passi da fare siano tanti, dalla creazione della molecola in laboratorio fino alla fase finale nella quale il farmaco viene somministrato ai pazienti. Per questo percorso possono a volte essere necessari anche più di 10 anni. Dopo la ricerca e lo sviluppo preclinico, iniziano le tre fasi di ricerca clinica e sviluppo registrativo:

• Fase 1 – volontari sani: sicurezza, effetti biologici, metabolismo, farmacocinetica
• Fase 2 – campione di pazienti: sicurezza, effetti biologici, metabolismo, farmacocinetica
• Fase 3 – campione più ampio di pazienti selezionati: sicurezza ed efficacia

Terminata la fase 3 il farmaco può essere immesso sul mercato e ha inizio la fase 4 definita di surveillance (sorveglianza).

In Italia lo sviluppo di nuovi farmaci oncologici in età pediatrica è applicato da alcuni grandi centri tra i quali spiccano soprattutto la fondazione IRCCS Istituto Nazione dei Tumori a Milano e la Fondazione Monza e Brianza per il bambino e la sua mamma-Centro Maria Letizia Verga di Monza. La somministrazione ai piccoli pazienti viene effettuata, come detto prima, solo dopo accurati controlli cui prendono parte tante figure professionali: i medici strutturati e specializzandi, le data managers e le infermiere dei reparti che vengono sottoposte a training specifici.

I genitori hanno potuto in questa occasione approfondire la conoscenza delle terapie “innovative” e venire a sapere in dettaglio delle attività svolte da figure professionali non sempre presenti in reparto, ma indispensabili per la cura dei loro figli.

Per quanto riguarda le terapie attualmente in uso è stata evidenziata la storica mancanza di sperimentazioni di nuovi farmaci nell’età pediatrica che ha costretto i medici ad affidarsi all’uso off-label di farmaci perché di norma registrati solamente per gli adulti, quindi fuori dalle condizioni previste dalla scheda tecnica: indicazioni, dose, età e via di somministrazione. Le sperimentazioni cliniche dei farmaci effettuate nella popolazione adulta non tengono conto delle differenze farmacocinetiche esistenti tra il bambino e l’adulto, che sono invece molto significative e impediscono un discorso di semplice proporzionalità del dosaggio.
In pediatria il 60% delle prescrizioni è off-label e questa è la regola in special modo nel caso di malattie rare. Una delle motivazioni di tale situazione risiede nel fatto che le malattie pediatriche, ed in special modo quelle oncologiche, sono malattie “orfane” cioè oltremodo rare essendo caratterizzate da numeri piccoli sui quali le grosse case farmaceutiche non hanno interesse ad investire.

Il dr. Rizzari ha quindi sottolineato l’importanza del sostegno che i genitori danno ai medici con le raccolte fondi permettendo loro di lavorare in un Centro dove, mantenendo gli eccellenti risultati fin qui conseguiti, sia possibile innovare alimentando la ricerca clinica e farmacologica con la consapevolezza di essere liberi di poter esplorare coraggiosamente e senza condizionamenti nuove strategie terapeutiche, senza quindi condizionamenti economici o lobbistici.

Giovanni Verga

Prima di questa interessante presentazione il sig. Verga ha illustrato il bilancio e Lorella Marcantoni ha presentato la campagna di raccolta fondi Insieme che potete scaricare a questo link.

Il dr. Rizzari ed il Prof. Biondi hanno ringraziato tutti i genitori che si impegnano per raccogliere fondi per il Comitato Maria Letizia Verga permettendo loro di portare avanti queste importanti sperimentazioni che rappresentano le vere speranze del futuro per migliorare i risultati nella cura della leucemia. Oggi fortunatamente l’80% dei bambini con LLA se adeguatamente trattato guarisce, ma esiste ancora un 20% di bambini che non ce la fa ed è proprio per questi bambini che è doveroso investire tutti i nostri sforzi.

È importante partecipare a questi incontri annuali perché i medici preparano degli interventi adatti a far meglio comprendere con parole semplici i dettagli delle strategie adottate e condividere il proprio impegno nella lotta quotidiana per guarire un bambino in più strappandolo alla leucemia.