Sono sempre più numerosi gli studi con farmaci innovativi aperti a Monza

La necessità di sviluppare nuove strategie terapeutiche per le leucemie infantili resistenti ai protocolli di trattamento utilizzati in prima linea ed in caso di recidiva è stata un’esigenza sentita già in anni passati. Tuttavia la sperimentazione clinica in emato-oncologia pediatrica è sempre risultata difficile e gravata da problematiche di natura etica e, non secondariamente, medico-legale.

Fino ad un recente passato, le aziende farmaceutiche avevano poco interesse a sviluppare nuovi farmaci per la popolazione pediatrica oncologica, in parte anche per motivi di natura economica: i costi da sostenere per la conduzione di uno studio di sperimentazione di un nuovo farmaco apparivano così elevati da non giustificare il ritorno economico che la molecola avrebbe garantito una volta immessa in commercio ed utilizzata nel ristretto numero di pazienti in età pediatrica eleggibili per lo studio. Tale ristrettezza ha rappresentato un ulteriore elemento di freno per lo sviluppo di nuovi farmaci in età pediatrica. A ciò si aggiunga che in passato la sperimentazione di nuovi farmaci in ambito pediatrico era fortemente limitata dalla legislazione di merito (in Europa e Paesi extra-europei) che poneva numerose problematiche in ambito sia etico che legale.

Tuttavia, dapprima in ambito extraeuropeo (USA) e più di recente anche in Europa, le autorità competenti hanno progressivamente introdotto provvedimenti atti a facilitare la sperimentazione clinica in ambito pediatrico, soprattutto per studi di Fase I e II (il cui scopo è quello di studiare il profilo di sicurezza/tossicità – fase I – e, se tollerati, di efficacia – fase II – di nuovi farmaci).

A partire dal 1997 dapprima la Food and Drug Administration (FDA – USA) e a seguire la European Medicine Agency (EMEA – Europa) hanno autorizzato l’estensione di 6 mesi del brevetto di esclusività per qualunque nuova molecola per la quale fosse stata condotta una fase di sperimentazione clinica (Pediatric Investigational Plan – PIP) di tipo “profit” anche nella popolazione pediatrica.

A seguito di questo e di altri provvedimenti, si è registrato un notevole incremento del numero di sperimentazioni cliniche di nuovi farmaci in ambito pediatrico sia negli USA che in Europa. In conseguenza di ciò è stato dato un forte impulso al costituirsi di organismi scientifici internazionali indipendenti (quindi non sponsorizzati da aziende farmaceutiche e definiti quindi studi “non-profit”) che nel rispetto delle leggi vigenti proponessero e coordinassero l’attività di ricerca nella popolazione pediatrica in ambito di nuovi farmaci.

Tra questi organismi l’ITCC (Innovative Therapies for Children with Cancer) rappresenta un gruppo collaborativo europeo che ha l’intento di identificare nuove molecole potenzialmente utili nell’impiego clinico, accreditare centri europei di eccellenza che possano arruolare pazienti in studi clinici di fase I-II e garantire che la conduzione di tali studi avvenga in accordo con principi di Good Clinical Practice (GCP). Attualmente all’ ITCC fanno capo 52 centri di oncologia pediatrica che sono considerati l’eccellenza in Europa in questo ambito. IlCentro di Monza ha ottenuto la certificazione ITCC come centro di eccellenza per la conduzione di studi clinici di fasi I-II nel 2006: è stato riconosciuta infatti al centro di Monza la capacità di garantire un arruolamento elevato ed una conduzione degli studi rispettosa degli standard internazionali.

La partecipazione del Centro di Monza alla conduzione di studi clinici di fase I-II nell’ambito di un ente europeo che richiede un alto standard scientifico e clinico ha reso necessario l’ addestramento del personale medico ed infermieristico nonchè la fondamentale collaborazione delle Clinical Trial Manager, figure professionali indispensabili per la corretta gestione di tali studi.

Il Centro di Monza ha contribuito alla ricerca clinica e farmacologica innovativa in campo onco-ematologico fin dal 2005 con un numero di farmaci e di sperimentazioni sempre più ampio. Nella tabella allegata vengono illustrati, con alcuni dettagli, gli studi aperti o che si apriranno entro la fine del 2014 o l’inizio del 2015, le sperimentazioni ed i relativi farmaci che sono già in uso o che si prevede possano essere utilizzati a breve.

È importante sottolineare che tale attività è caratterizzata da un alto profilo scientifico, elevate competenze mediche, notevoli necessità organizzative e rilevanti risvolti multidisciplinari. Per tale motivo esiste un programma continuo di training e formazione del personale coinvolto a vari livelli. Va infatti sottolineato che non sarebbe possibile portare avanti tali attività se oltre a medici e clinical trial managers non ci fosse anche il contributo del personale infermieristico, tecnico ed ausiliario. Vanno anche ricordati i laboratori specialistici e generali, le varie Divisioni Ospedaliere ed Universitarie dell’ospedale che collaborano a vario titolo, la Farmacia, il Comitato Etico e molti altri organi amministrativi. A tutti loro va il sentito ringraziamento nostro e dei bambini seguiti a Monza o provenienti da molti altri centri italiani ed esteri che hanno potuto usufruire (e continuano ad usufruire) di tali opportunità e che hanno anche potuto in qualche modo contribuire al progresso della medicina in questo difficile campo.

Nella tabella sono specificati gli studi con farmaci chemioterapici innovativi (farmaci che non hanno quindi ancora l’autorizzazione all’uso nell’età pediatrica e/o per una specifica patologia leucemica e/o per l’uso in associazione con altri chemioterapici) che sono attualmente aperti a Monza all’arruolamento di pazienti. E’ un lungo elenco e siamo molto contenti che i bambini seguiti a Monza possano avere anche queste opportunità.

Nel 2015 il centro di Monza sarà il centro italiano di cura delle leucemie acute e croniche, linfomi ed altre patologie onco-ematologiche dell’età pediatrica con il più alto numero di sperimentazioni aperte su farmaci chemioterapici innovativi. In molti di questi studi Monza rappresenterà il centro di coordinamento italiano o il partner principale di studi europei o, più in generale, internazionali.

I bambini curati a Monza hanno sempre più opportunità di poter essere trattati con i farmaci più innovativi e promettenti che risultano oggi disponibili nell’armamentario terapeutico onco-ematologico pediatrico.

Dr. C. Rizzari
Responsabile del Centro di Ematologia Pediatrica della Fondazione MBBM, Clinica Pediatrica dell’Università di Milano-Bicocca, Azienda Ospedaliera San Gerardo di Monza.

In collaborazione con:

• I medici strutturati dell’Ematologia Pediatrica: dr.ssa T. Coliva, dr.ssa A. Colombini, dr.ssa V. Leoni, dr. Marco Spinelli, dr.ssa A. Sala.
• le Clinical Trial Managers Dr.ssa E. Marrocco, Dr.ssa G. Sgroi, Dr.ssa S. Sala.
• Gli specializzandi Dr.ssa A. Brambilla, Dr.ssa I. Bresesti, Dr.ssa E. Brivio, Dr.ssa S. Casagranda, Dr.ssa F. Dell’Acqua, Dr.ssa G.M. Ferrari, Dr.ssa L. Locatelli, Dr.ssa L. Longoni, Dr.ssa M. Pasetti, Dr. F. Pavan. Dr. F. Peja.
• La coordinatrice e le referenti infermieristiche: N. Mandelli, C. Negri, A. Proserpio.
• Tutto il personale infermieristico, tecnico ed ausiliario